Documents d’information à destination des patients avant toute prescription d’un médicament en accès précoce : PAXLOVID (PF-07321332 / ritonavir)

Votre médecin vous a proposé un traitement par PAXLOVID (PF-07321332 / ritonavir) du laboratoire pharmaceutique PFIZER dans le cadre d’une autorisation d’accès précoce à un médicament.

Ce document a pour objectif de vous informer sur cette prescription et ce à quoi elle vous engage. Il complète les informations de votre médecin et vous aidera à prendre une décision à propos de ce traitement.

 

Qu’est-ce qu’une autorisation d’accès précoce à un médicament avant autorisation de mise sur le marché ?

Des premières recherches jusqu’à la commercialisation, tout nouveau médicament doit franchir plusieurs étapes durant lesquelles il est évalué, dans une indication¹ donnée, pour savoir s’il est sûr et s’il apporte un réel bénéfice aux personnes malades.

Ce parcours, depuis le début de la recherche fondamentale jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché et la décision de remboursement et de prix, prend plusieurs années (voir schéma ci- dessous).

Une autorisation d’accès précoce permet à des personnes qui en ont un besoin urgent de prendre un médicament sans attendre qu’il ait franchi les dernières étapes.

C’est une solution pour qu’une personne qui a une maladie grave, rare ou invalidante reçoive rapidement un médicament lorsqu’il n’existe pas d’autre traitement approprié pour elle et que son état de santé ne permet pas d’attendre.

Les médicaments prescrits en accès précoce sont présumés innovants, ils sont susceptibles d’apporter un changement positif important aux personnes qui le prennent. Il s’agit par exemple du premier médicament disponible pour soigner cette maladie ou d’une nouvelle façon de prendre un traitement (par exemple des comprimés plutôt qu’une perfusion).

 ¹ Une « indication » est la maladie ou les symptômes que le médicament est capable de traiter.

 

 

Cette prescription en accès précoce est dite dérogatoire, ce qui veut dire que c’est une autorisation exceptionnelle accordée en dehors des règles habituelles qui s’appliquent aux médicaments en général.

L’accès précoce va de pair avec le recueil obligatoire de données pour s’assurer que le médicament est sûr et efficace en conditions réelles d’utilisation. Ces données sont recueillies par le laboratoire pharmaceutique auprès des médecins qui prescrivent le médicament, des pharmaciens qui le dispensent et des patients qui le prennent. Elles sont transmises de manière anonyme aux autorités de santé pour évaluer le médicament pendant l’accès précoce en vue de son autorisation de mise sur le marché et de son remboursement.

Les médicaments mis à disposition dans ce cadre sont intégralement pris en charge par l’Assurance maladie, sans avance de frais de votre part. Pour connaître les conditions de prise en charge d’éventuels autres frais, comme les déplacements et les hébergements, renseignez-vous auprès de l’équipe médicale qui vous suit.

Le médicament que l’on vous propose est-il sûr ? Est-ce que vous courez des risques en le prenant ?

Même si ce traitement n’a pas encore été totalement évalué et que l’étape des essais cliniques est encore en cours, les premiers résultats des recherches² ont conduit à estimer que l’efficacité et la sécurité de ce médicament étaient fortement présumées dans l’indication considérée.

Un médicament est efficace quand il a des effets bénéfiques pour les personnes qui le prennent.

Un médicament est sûr lorsqu’il est bien toléré et n’a pas d’effets indésirables trop importants. Les effets indésirables sont les conséquences inattendues et désagréables du traitement (douleurs, nausées, diarrhée, etc.).

Ainsi, il est très probable que les effets indésirables de ce médicament ne soient pas trop importants par rapport au bénéfice attendu.

Cependant, dans le cas d’un médicament disposant d’une autorisation d’accès précoce, on ne sait pas encore tout sur les effets indésirables et l’efficacité du médicament dans l’indication considérée. Par conséquent, les risques pris par le patient sont plus grands pour ce médicament que pour les médicaments déjà commercialisés.

Vous pouvez en parler avec votre médecin. N’hésitez pas à poser toutes vos questions. Il vous donnera des informations sur les bénéfices et effets attendus de ce médicament dans votre situation, sur ses avantages, mais aussi sur les risques, les incertitudes ou les inconvénients (effets secondaires, contraintes de prise, etc.).

Vous pouvez aussi, en complément de ces informations, prendre connaissance de la notice du médicament dans sa boîte s’il y en a une ou sur le site internet de l’Agence nationale du médicament et des produits de santé (ANSM) - https://ansm.sante.fr

 

 

Vous êtes libre d’accepter ou de refuser la prescription de ce médicament.

Après avoir échangé avec votre médecin, c’est à vous de décider. Vous pouvez prendre le temps de réfléchir et faire appel si besoin à la personne de confiance que vous avez désignée. À tout moment, vous avez le droit de changer d’avis et de demander à ne plus prendre ce médicament. Il faut alors en informer votre médecin le plus tôt possible.

² Il s’agit de recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales auxquelles il a été procédé en vue de la demande d'autorisation de mise sur le marché.

L’équipe qui vous suit doit vous apporter la même qualité de soins, quelle que soit votre décision. Vous ne serez pas pénalisé.

 

En pratique, comment allez-vous recevoir ce médicament ?

La présentation d’un médicament et son utilisation varient d’un médicament à l’autre : en perfusion, en gélules ou comprimés à avaler, en injection, en inhalations, etc. Demandez des précisions à votre médecin ou reportez-vous à la notice du médicament dans sa boîte s’il y en a une ou sur le site de l’Agence national de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) - https://ansm.sante.fr.

L’utilisation de ce médicament est très encadrée, très précise. Si vous prenez ce médicament chez vous, il est important :

•                     de respecter les préconisations qui vous ont été données pour le prendre et le conserver (certains médicaments doivent être conservés au réfrigérateur, sont à prendre à distance des

repas, etc.) ;

•                     de demander des précisions sur le lieu où vous pourrez le trouver. Les médicaments en accès précoce ne sont pas disponibles dans les pharmacies de ville, mais seulement dans des hôpitaux. Au besoin, demandez à l’équipe qui vous suit si votre médicament peut être

  disponible dans un hôpital près de chez vous.

 

À quoi cela vous engage-t-il ? Quelles seront vos contraintes ?

Comme il y a peu de recul sur le médicament qui vous est proposé, son utilisation précoce est observée avec attention pour mieux l’évaluer et le connaître. Cette surveillance est décrite en détail dans le protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) disponible sur le site internet de la Haute Autorité de santé (HAS), de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et du ministère chargé de la Santé (voir les adresses des sites dans la partie « Pour en savoir plus »).

Votre retour sur ce traitement est essentiel. C’est pourquoi votre avis sur ce médicament et les effets qu’il a sur vous sera recueilli de deux façons : à chaque visite avec votre médecin et entre les visites.

À chaque consultation

•                     Votre médecin va vous poser des questions sur la façon dont vous vous sentez avec ce traitement et rassembler des données personnelles sur votre santé et vos habitudes de vie.

Pour plus de détails sur les données personnelles recueillies et vos droits, vous pouvez lire le document intitulé « Accès précoce à un médicament - Traitement des données personnelles » (voir en fin de document la rubrique « Pour en savoir plus »).

 

Par ailleurs, il est important que vous déclariez les effets indésirables du médicament, c’est-à-dire les conséquences inattendues et désagréables du traitement que vous pourriez ressentir (douleurs, nausées, diarrhées, etc.).

 

 

En partageant votre expérience de ce traitement, vous allez faire avancer les connaissances sur ce médicament, ce qui sera très utile dans la perspective de sa commercialisation éventuelle.

Lorsque l’on vous prescrit un médicament dans le cadre d’un accès précoce, vous n’entrez pas dans un essai clinique. L’objectif principal est de vous soigner et non de tester le médicament. Vous n’avez donc pas à faire d’examens supplémentaires en plus de ceux prévus dans votre prise en charge habituelle.

Combien de temps dure une autorisation d’accès précoce à un médicament ?

Une autorisation d’accès précoce est toujours temporaire, dans l’attente que le médicament puisse être commercialisé et remboursé.

L’autorisation d’accès précoce à un médicament avant son autorisation de mise sur le marché est délivrée pour une durée d’un an, renouvelable tous les ans jusqu’à sa prise en charge financière pérenne par l’Assurance maladie.

Elle peut être retirée ou suspendue dans des cas très particuliers, en fonction des nouvelles données, à la demande du laboratoire pharmaceutique ou des autorités de santé (pour plus d’informations sur ces retraits ou suspensions, reportez-vous au guide intitulé « Accès précoce des médicaments : accompagnement des laboratoires » disponible sur le site de la Haute Autorité de santé).

Que se passe-t-il si l’autorisation est suspendue ou retirée ?

Dans le cas où l’autorisation d’accès précoce de votre médicament serait retirée ou suspendue alors qu’il vous apporte des bénéfices, votre médecin pourra quand même continuer à vous le prescrire, si

vous le souhaitez, pendant un an maximum à compter de la date de l’arrêté du ministre des Solidarités et de la Santé qui acte la fin de sa prise en charge financière par l’Assurance maladie.

Toutefois, ceci n’est pas possible si de nouvelles informations montrent que le médicament n’est pas assez sûr.

 

Traitement de vos données personnelles

Le traitement par un médicament prescrit dans le cadre d’un accès précoce implique le recueil de données personnelles concernant votre santé.

Vous trouverez des informations complémentaires relatives à vos droits dans la rubrique suivante :

« Accès précoce à un médicament – Traitement des données personnelles ».

 

 

Pour en savoir plus

•                      Notice du médicament que vous allez prendre (à consulter sur le site de l’ANSM)

•                      Décision de la HAS sur cette autorisation d’accès précoce (disponible sur le site de la HAS)

•                      Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données de votre médicament (en annexe de la décision de la HAS

•                      Informations générales sur les autorisations en accès précoce des médicaments

•                      Infographie sur le dispositif de l’accès précoce aux médicaments

 

 

Des associations de patients impliquées dans la maladie qui vous concerne peuvent vous apporter aide et soutien. Renseignez-vous auprès de l’équipe médicale qui vous suit.

 

Ce document a été élaboré par la Haute Autorité de santé et l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, en collaboration avec des membres d’associations de patients, membres de France Assos Santé, France Lymphome Espoir, le TRT5-CHV et Eurordis ; il a été relu par des associations de patients & d’usagers, des professionnels de santé et des entreprises du médicament concernées par l’accès précoce aux médicaments.

 

 

Un médicament dispensé dans le cadre d’une autorisation d’accès précoce vous a été prescrit. Ceci implique un traitement de données personnelles sur votre santé. Ces données personnelles sont des informations qui portent sur vous, votre santé, vos habitudes de vie.

Ce document vous informe sur les données personnelles qui sont recueillies et leur traitement, c’est-à-dire l’utilisation qui en sera faite. Le responsable du traitement des données est PFIZER en tant que laboratoire titulaire de l’autorisation d’accès précoce.

 

À quoi vont servir vos données ?

Pour pouvoir obtenir une autorisation d’accès précoce, un médicament doit remplir plusieurs critères : présenter plus de bénéfices que de risques, être présumé innovant, etc ³. Vos données personnelles et en particulier les informations sur votre qualité de vie avec le traitement, permettront d’évaluer en continu si ces critères sont toujours remplis.

À terme, elles permettront aussi d’évaluer le médicament en vue de sa prise en charge par l’Assurance maladie.

Le traitement de vos données vise à permettre : la collecte, l’enregistrement, l’analyse, le suivi, la documentation, la transmission et la conservation des données relatives à l’accès, à l’initiation, au suivi et à l’arrêt des prescriptions de médicaments dans le cadre du présent accès précoce défini par l’article L. 5121-12 du Code de la Santé Publique ; la gestion des contacts avec les médecins prescripteurs et les pharmaciens dispensateurs d’un médicament dans le cadre de cet accès précoce.

 

Vos données personnelles pourront-elles être réutilisées par la suite ?

Vos données personnelles pourront également être utilisées ensuite pour faire de la recherche, étude ou de l’évaluation dans le domaine de la santé.

Cette recherche se fera dans les conditions autorisées par le Règlement européen général sur la protection des données (RGPD) et la loi du 6 janvier 1978 modifiée dite loi « informatique et libertés » et après accomplissement des formalités nécessaire auprès de la CNIL. Dans ce cadre, elles pourront être utilisées de manière complémentaire avec d’autres données vous concernant. Cela signifie que vos données personnelles collectées au titre de l’accès précoce pourront être croisées avec des données du système national des données de santé (SNDS), qui réunit plusieurs bases de données de santé (telles que les données de l’Assurance maladie et des hôpitaux).

Vous pouvez vous opposer à cette réutilisation à des fins de recherche auprès du médecin prescripteur du médicament en accès précoce.

Les informations relatives à une nouvelle recherche à partir de vos données seront disponibles sur le site du Health Data Hub qui publie un résumé du protocole de recherche pour tous les projets qui lui sont soumis : https://www.health-data-hub.fr/projets.

 

 

³ Pour en savoir plus sur ces critères, voir le site de la HAS.

Sur quelle loi se fonde le traitement des données ?

Ce traitement de données est fondé sur une obligation légale à la charge de Pfizer, 23/25 avenue du Docteur Lannelongue, 75014 Paris, immatriculée au RCS de Paris sous le n°433623550, locataire-gérant de Pfizer Holding France, responsable du traitement,(article 6.1.c du RGPD) telle que prévue aux articles L. 5121-12 et suivants du Code de la santé publique relatifs au dispositif d’accès précoce aux médicaments.

La collecte de données de santé est justifiée par un intérêt public dans le domaine de la santé (ar- ticle 9.2.i) du RGPD) tel que garantir des normes élevées de qualité et de sécurité des soins de santé et des médicaments.

 

Quelles sont les données collectées ?

Votre médecin et le pharmacien qui vous a donné le médicament seront amenés à collecter les données personnelles suivantes autant que de besoin aux fins de transmission au laboratoire pharmaceutique :

—       votre identification : numéro, les trois premières lettres de votre nom et les deux premières lettres de votre prénom, sexe, poids, taille, âge ou année et mois de naissance ou date de naissance complète si nécessaire dans un contexte pédiatrique ;

—       les informations relatives à votre état de santé : notamment l’histoire de votre maladie, vos antécédents personnels ou familiaux, vos autres maladies ou traitements ;

—       les informations relatives aux conditions d’utilisation du médicament impliquant notamment : l’identification des professionnels de santé vous prenant en charge (médecins prescripteurs et pharmaciens dispensateurs, etc.), vos autres traitements, les informations relatives aux modalités de prescription et d’utilisation du médicament ;

—       l’efficacité du médicament ;

—       la nature et la fréquence des effets indésirables du médicament (ce sont les conséquences inattendues et désagréables du traitement que vous pourriez ressentir : douleur, nausées, diarrhées, etc.) ;

—       les motifs des éventuels arrêts de traitement.

Pour certains traitements, des données pourront être collectées auprès de vos proches (partenaire, ascendance, descendance, etc.), par exemple l’efficacité et la tolérance du traitement ou la qualité de vie de l’aidant.

Vous pourrez également être invité à compléter vous-même des questionnaires relatifs à votre qualité de vie.

 

Qui est destinataire des données ?

Toutes ces informations confidentielles seront transmises aux personnels habilités de PFIZER, à savoir :

-     le pharmacien responsable ou son représentant ainsi que toute personne dûment habilitée et placée sous sa responsabilité, dans la limite de leurs attributions et pour ce qui les concerne ;

-     le responsable de la pharmacovigilance ainsi que les collaborateurs placés sous sa responsabilité, dans la limite de leurs attributions et pour ce qui les concerne ;

-     les membres des services en charge des affaires médicales, de la recherche et du développement, des affaires réglementaires, dans la limite de leurs attributions et pour ce qui les concerne ;

-     les membres du service en charge de la gestion des commandes, de l'approvisionnement et de la distribution des médicaments, dans la limite de leurs attributions et pour ce qui les concerne ;

-     les membres du service des audits peuvent, de façon ponctuelle et motivée, avoir accès à ces données pour vérifier le respect des exigences réglementaires et des procédures internes, dans la limite de leurs attributions et pour ce qui les concerne.

Peuvent également être destinataires des données :

-     le personnel habilité des autres sociétés du groupe Pfizer Inc auquel appartient Pfizer ;

-     les prestataires de services sous-traitants de Pfizer, dans les limites de leurs fonctions et dans les conditions définies par le contrat les liant à Pfizer,

-     les organismes publics communautaires, nationaux ou locaux chargés de la surveillance des médicaments sous accès précoce, dans le cadre de l'exercice de leurs missions telles que définies par les textes, notamment l'ANSM, les centres régionaux de pharmacovigilance et les centres antipoison.

-     les organismes chargés de la régulation et de l’évaluation du médicament (y compris l’accès au marché, le remboursement et la fixation du prix du médicament.

Ces informations seront traitées uniquement pour les finalités décrites ci-dessus. Un rapport de ces informations appelé rapport de synthèse ainsi qu’un résumé de ce rapport sont transmis par le laboratoire PFIZER à la HAS, aux ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale et à l’Agence nationale de la sécurité des médicaments ainsi qu’au centre régional de pharmacovigilance désigné pour assurer au niveau national le suivi de l’accès précoce.

Le résumé de ces rapports est également susceptible d’être adressé aux médecins qui ont prescrit le médicament, aux pharmaciens qui l'ont délivré ainsi qu’aux centres antipoison.

Cette synthèse, ce rapport et ce résumé ne comprendront aucune information permettant de vous identifier.

 

Transferts hors Union européenne

Vos données pourront faire l’objet d’un transfert vers des organismes établis en dehors de l’Union européenne lorsque le transfert est strictement nécessaire à la mise en œuvre du traitement de vos données.

À cette fin, Pfizer met en place les garanties nécessaires pour assurer la protection de vos droits en matière de protection des données personnelles, quel que soit le pays où vos données personnelles sont transférées.

Vous avez le droit de demander une copie de ces garanties à PFIZER.